Jaki jest status leku sierocego?
Status leku sierocego daje firmom badającym leki na rzadkie choroby siedmioletni okres ulg podatkowych i wyłączne prawo do opracowania lekarstwa na konkretny stan. Status leku sierocego można przyznać nowym lekom, lekom już zatwierdzonym lub lekom, które są już na rynku. Jeśli jednak lek został już zatwierdzony, sponsor musi przedstawić wiarygodną hipotezę, w jaki sposób lek jest klinicznie lepszy od wcześniejszych lub nierozwiniętych.
Kluczowe dania na wynos
- Status leku sierocego daje firmom wyłączne prawo do marketingu i rozwoju, a także inne korzyści w zakresie zwrotu kosztów badań i opracowywania leków do leczenia rzadkich chorób. Ustawa o lekach sierocych została zaprojektowana w celu zachęcenia firm do opracowywania leków na rzadkie choroby. FDA może odwołać sierocę status leku. Firmy farmaceutyczne wolą jednak leczyć tańsze choroby i schorzenia niż drogie i rzadkie.
Zrozumienie statusu leku sierocego
W 1982 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) uznała brak zachęty dla firm farmaceutycznych do opracowywania leków na rzadkie choroby. Z tej realizacji narodziła się ustawa o lekach sierocych z 1983 r. Plan był ukierunkowany na choroby dotykające mniej niż 200 000 osób w USA
Office of Orphan Products Development (OOPD) zachęcał firmy do korzystania z praw przewidzianych w ustawie o lekach sierocych z 1983 r. OOPD opracowuje i przyznaje granty dla firm, biologów, klinicystów i badaczy, którzy chcą opracowywać produkty i leki do leczenia tych rzadkich chorób. Prawo określa te grupy ludzi jako sponsorów.
Ustawa o lekach sierocych została zmieniona w 1985 i 1990 r. W celu włączenia produktów innych niż leki, takie jak leki biologiczne, wyroby medyczne i żywność medyczna (głównie żywność prenatalna).
Uwagi specjalne
Powszechnie wiadomo, że firmy farmaceutyczne zajmują pierwsze miejsce, a uzdrowiciele zajmują drugie miejsce. Firmy farmaceutyczne wydają miliardy dolarów rocznie na badania i rozwój. Na przykład Pfizer (PFE) osiągnął w 2018 r. Dochód w wysokości 53 647 miliardów. Wydatki na badania i rozwój wyniosły w tym roku około 8 miliardów. Odpowiada to 14, 9% dochodów przeznaczonych wyłącznie na badania i rozwój.
Opracowywanie nowych leków jest również ryzykowne, jeśli firma nie otrzyma patentu. Istnieje również silna konkurencja ze strony podróbek i leków generycznych lub podobnych leków. Wiele firm idzie tam, gdzie stosunkowo łatwo jest zarabiać pieniądze.
Zalety i wady statusu leku sierocego
Oprócz wyłącznych praw i ulg podatkowych na badania, FDA pomoże w pomocy technicznej w zakresie wniosków dotyczących leków sierocych, możliwym skróceniu czasu oczekiwania na zatwierdzenie i obniżeniu opłat rejestracyjnych. Status oferuje również 50% ulgi podatkowej na koszty badań klinicznych.
Status leku sierocego nie jest przeznaczony dla sponsorów do odzyskania wszystkich kosztów opracowywania leków, ale raczej jako mechanizm redukcji kosztów i usprawnienia przepisów. FDA może łatwo odwołać oznaczenia leków sierocych. Najczęstsze przyczyny to: wszelkie nieprawdziwe stwierdzenia lub pominięte informacje we wniosku o wyznaczenie lub jeśli FDA uważa, że choroba lub stan wpłynie w przyszłości na ponad 200 000 osób.
Opracowywanie leków do leczenia ogromnej liczby chorób na świecie to dziedzina działalności, która może prowadzić do wielkich fortun. Jednak w przypadku farmaceutyków największe fortuny są często tworzone przez opracowywanie leków, które stają się standardem w leczeniu typowych chorób. Z perspektywy biznesowej posiadanie dużego rynku gwarantuje, że firma może szybko odzyskać koszty rozwoju, osiągając możliwie największy zysk.
