CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) i Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) zostały zatwierdzone przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), aby rozpocząć testowanie genetycznie zmodyfikowanego leczenia sierpowatej choroby u pacjentów w USA.
W komunikacie prasowym obie firmy poinformowały, że FDA zniosła obecnie kontrolę kliniczną, umożliwiając im rozpoczęcie próby terapii eksperymentalnej. Partnerzy w maju zostali zmuszeni do wstrzymania swoich planów testowania leku, CTX001, w oczekiwaniu na rozwiązanie „pewnych problemów” w ich początkowym zastosowaniu.
W tym czasie CRISPR i Vertex twierdziły, że CTX001 zostało zawieszone w USA, ponieważ FDA miała dodatkowe pytania w ramach przeglądu dokumentów, które firmy przedstawiają w celu uzyskania zgody na rozpoczęcie badania klinicznego. Nie ujawnili, jakie były te pytania ani jak na nie odpowiedzieli.
Wiadomość o przełomie spowodowała wzrost akcji CRISPR o 14, 14% w obrocie przedrynkowym. Akcje Vertexu były płaskie w czwartek. Ogłoszenie jest znaczące, ponieważ po raz pierwszy firma przetestuje eksperymentalną i rewolucyjną technologię znaną jako CRISPR-Cas9 na ludzkich komórkach macierzystych w USA. Badanie obejmie modyfikację DNA pacjentów poza ciałem. Onkolog z Sichuan University w Chengdu w Chinach przeprowadził pierwszą próbę na ludziach w 2016 r.
We wspólnym oświadczeniu obie firmy przedstawiły również informacje o postępach w testowaniu CTX001 poza Stanami Zjednoczonymi. Ogłosiły, że uzyskały zezwolenie regulacyjne w „wielu krajach” na rozpoczęcie testów eksperymentalnego leczenia sierpowatokrwinkowego i beta- talasemia, zaburzenie krwi, które zmniejsza wytwarzanie hemoglobiny - białka w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen w całym ciele. Dodają, że badanie kliniczne fazy 1/2 jest obecnie na dobrej drodze do rozpoczęcia w Europie do końca 2018 r. Badania fazy 1 i 2 mają na celu sprawdzenie bezpieczeństwa, skutków ubocznych i najlepszych dawek nowych metod leczenia.
CRISPR i Vertex zawarły sojusz na rzecz opracowywania leków w 2015 r., Koncentrując się na stosowaniu CRISPR-Cas9. Leczenie zaburzeń krwi zostało uwzględnione w pakcie badawczym, chociaż początkowo pracowali nad lekami na mukowiscydozę, specjalizującą się w Vertex. Zgodnie z warunkami partnerstwa obie firmy zgodziły się dzielić koszty badań i rozwoju, a także zyski z wszelkich skomercjalizowanych terapii.
