Wśród szybko rozwijających się dziedzin na pograniczu nauk medycznych jest terapia genowa, w której choroby genetyczne lub dziedziczne leczy się poprzez naprawę lub wymianę wadliwych genów, które je powodują. Ten segment branży biotechnologicznej obejmuje mieszankę dużych i małych firm, a możliwości dla inwestorów mieszczą się w trzech głównych kategoriach: firmach atrakcyjnych jako samodzielne podmioty, firmach, które prawdopodobnie są celami fuzji i przejęć oraz firmach, które rozwijają się poprzez fuzje i przejęcia. Poniższa tabela zawiera listę dziesięciu godnych uwagi graczy, według ostatniego artykułu w Barron's.
10 sztuk terapii genowej
(Kapitalizacja rynkowa)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 miliarda USD Regenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 miliardy USD Audentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 miliarda USD Solid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 miliarda USD MeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 miliarda USD Voyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0, 6 USD miliard Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 miliarda USD Roche Holding AG (RHHBY), 230, 9 miliarda USD Novartis AG (NVS), 227, 6 miliarda Spark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 miliarda USD
Znaczenie dla inwestorów
Szacuje się, że około 5000 rzadkich chorób jest spowodowanych pojedynczą mutacją lub wadą genów danej osoby, które teoretycznie można skorygować za pomocą terapii celowanej, wskazuje Barron. Chociaż wiele z tych chorób dotyka stosunkowo niewielką liczbę osób, to jednak skuteczne leczenie może generować roczne przychody w wysokości 1 miliarda USD lub więcej, z powodu wysokich cen, dodaje artykuł.
Jednak pomimo tego, że terapia genowa ma za sobą dziesięciolecia badań, koncepcja wciąż znajduje się w fazie rozwojowej, a powszechna komercjalizacja wciąż nie jest znana. W rzeczywistości jedyna terapia zastępująca gen, która została dotychczas zatwierdzona przez FDA, została opracowana przez Spark Therapeutics w celu leczenia rzadkich zaburzeń wzroku, które mogą prowadzić do ślepoty. W pierwszym pełnym roku na rynku, 2018 r., Wygenerował przychód w wysokości zaledwie 27 mln USD.
Kluczowe terapie w fazie rozwoju
- UniQure: hemofilia B, choroba Huntingtona; potencjalny przychód w wysokości 1 miliarda USD z leczenia hemofilii B Regenxbio: produkuje wektory wirusowe wykorzystywane przez inne firmy do dostarczania terapii genowych; potencjalna roczna sprzedaż tylko 1 miliarda USD dla samego Novartis Audentes: fatalny stan mięśni XLMTM, niezwykle rzadka choroba Criglera-Najjara, która hamuje przetwarzanie bilirubiny w ciele Stała: dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD); bardzo słaba próba stawia pod znakiem zapytania przyszłość firmy; Syn CEO ma tę chorobę, która powoduje przedwczesną śmierć MeiraGTX: rzadkie choroby oczu, ALS (choroba Lou Gehriga); Johnson & Johnson (JNJ) posiada udziały w spółce Voyager: choroby Parkinsona i podobne; umowa z AbbVie Inc. (ABBV) zapewni do 1, 5 miliarda dolarów płatności Sarepta: pierwszy zatwierdzony przez FDA lek na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD); ponad 70 000 pacjentów na całym świecie, koszt może przekroczyć 500 000 USD Spark: rzadka choroba siatkówki, która powoduje ślepotę, hemofilia A.
Spark technicznie nie jest już okazją do inwestowania, biorąc pod uwagę, że Roche Holding kupuje go za 122% premii za przejęcie w porównaniu z ceną zamknięcia przed ofertą 22 lutego 2019 r. Spark zamknął się 8 marca w granicach 0, 6% od 114, 50 USD za akcję. To pokazuje, jak duże firmy farmaceutyczne, takie jak Roche i Novartis, są skłonne zapłacić najwyższą cenę za zakup mniejszych firm biotechnologicznych zaangażowanych w obiecujące badania i rozwój.
„Pięć miliardów dolarów dla Sparka sprawia, że praktycznie wszystko inne w terapii genowej wygląda relatywnie wyjątkowo tanio”, jak napisał Josh Schimmer, analityk z Evercore ISI w notatce badawczej cytowanej przez Barrona. Marshall Gordon, starszy analityk ds. Badań w ClearBridge Investments, który posiada udziały w Spark, mówi, że jego silny personel badawczy i możliwości produkcyjne były kluczowymi czynnikami, które przyciągnęły Roche.
Patrząc w przyszłość
Jak wspomniano powyżej, faktyczna komercjalizacja terapii genowych przebiega powoli, co oznacza, że wielu mniejszych graczy to głównie sklepy badawczo-rozwojowe o ograniczonych przychodach i dużych kosztach. Przy przewidywanych metkach cenowych w setkach tysięcy, jeśli nie milionach dolarów, wiele opracowywanych terapii genowych nie potrzebuje ogromnej liczby pacjentów, aby być intratnymi. Z drugiej strony te koszty stratosfery z pewnością spowodują intensywny zwrot prywatnych ubezpieczycieli i programów rządowych, takich jak Medicare.
