Udziały Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) wzrosły o 35, 40% w obrocie przedrynkowym po tym, jak kanadyjska firma biotechnologiczna ogłosiła plany złożenia nowej aplikacji leku (NDA) wspieranej przez zachęcanie do wyników testów.
W komunikacie prasowym Clementia powiedziała, że dąży do zatwierdzenia palowarotenu w celu zapobiegania kostnieniu heterotopowemu (HO), nieprawidłowemu wzrostowi kości w tkankach innych niż szkieletowe, u pacjentów cierpiących na postępującą fibrodysplazja ossificans (FOP), rzadką i niebezpieczną kość genetyczną choroba.
Firma biotechnologiczna dodała, że Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zgodziła się zezwolić Clementia na wykorzystanie danych z Fazy 2 w celu wsparcia jej zastosowania. Te badania, które zostały przedstawione na początku tego roku, wskazują, że palowaroten jest skutecznym lekarstwem.
Pacjenci leczeni palowarotenem w czasie zaostrzenia wykazali ponad 70% zmniejszenie średniej nowej objętości HO po 12 tygodniach w porównaniu z grupą nieleczoną, zgodnie z danymi firmy z fazy 2. Clementia ma złożyć pełny wniosek do FDA w drugiej połowie 2019 r.
W komunikacie prasowym firma biotechnologiczna ogłosiła zgłoszenie NDA jako „znaczący kamień milowy”, dodając, że jego lek jest na dobrej pozycji, aby stać się pierwszym w swoim rodzaju w leczeniu przypadków HO u osób cierpiących na FOP.
„Identyfikacja drogi do złożenia wniosku przez NDA w drugiej połowie 2019 r. Jest znaczącym kamieniem milowym dla Clementii i pacjentów z tą niezwykle rzadką i wyniszczającą genetyczną chorobą kości”, powiedziała Clarissa Desjardins, założycielka i CEO Clementia. „Jesteśmy wdzięczni za współpracę z działem FDA ds. Produktów kości, reprodukcyjnych i urologicznych, potencjalnie oferując pierwszą zatwierdzoną opcję leczenia osobom dotkniętym FOP. Jesteśmy również wdzięczni pacjentom i ich rodzinom, a także badaczom i placówkom klinicznym, bez których żadna z tych prac nie byłaby możliwa. ”
Co dalej?
Clementia potwierdziła, że trwająca „Faza 3 MOVE Trial”, która polega na podawaniu pacjentom „przewlekłej dawki dobowej 5 mg” oprócz epizodycznego schematu dawkowania 20/10 mg w momencie zaostrzenia, będzie kontynuowana zgodnie z planem. Jeśli próby te zakończą się sukcesem, firma dodała, że można je później wykorzystać w dodatkowym NDA.
Clementia powiedziała również, że w przyszłym roku zwróci się do międzynarodowych organów regulacyjnych o rejestrację palowarotenu.
